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Maladie de Wilson: phase II positive pour un nouveau chélateur du cuivre

STOCKHOLM, 5 décembre 2016 (APM) - Le bis-choline tétrathiomolybdate (composé WTX101, Decuprate*), a atteint le critère principal d'évaluation dans un essai clinique de phase II chez des patients atteints de la maladie de Wilson, a annoncé Wilson Therapeutics, lundi dans un communiqué.
Le bis-choline tétrathiomolybdate est le premier représentant potentiel d'une nouvelle classe thérapeutique, les modulateurs du cuivre. Il agit sur le foie en retirant le surplus de cuivre mais aussi en neutralisant rapidement le cuivre libre présent dans le sang et les tissus, explique la société suédoise.
Dans cette étude multicentrique, 28 adultes avec une maladie de Wilson nouvellement diagnostiquée ont été randomisés en double aveugle entre le WTX101, entre 158 mg et 120 mg/j, et un placebo pour six mois.
Le critère principal d'évaluation a été atteint par 79% des patients, c'est-à-dire l'obtention d'un taux de cuivre normalisé, inférieur à 2,3 µM de cuivre libre dans le sang ou la réduction d'au moins 25% du taux sérique de cuivre initial. Le taux sérique de cuivre a été diminué de manière statistiquement significative, de 77% en moyenne.
Les critères secondaires ont également été atteints, suggérant un bénéfice clinique de ce traitement. L'analyse montre une amélioration significative du niveau de handicap et du statut neurologique, avec une baisse de respectivement de près de 4 points sur l'UPDRS 2 et 8 points sur l'UPDRS 3, selon un diaporama diffusé lundi par téléconférence.
Le statut hépatique des patients s'est stabilisé voire amélioré pour la majorité des patients. Toutefois, la baisse observée du score de Nazer n'était pas significative.
Le composé a été globalement bien toléré, avec une élévation des enzymes hépatiques chez 39% des patients, le plus souvent légère à modérée, asymptomatique et réversible avec un ajustement des doses. Les effets indésirables ont conduit 11% des patients à arrêter l'essai.
Aucun cas de réaction neurologique paradoxale n'a été observé.
Sur la base de ces résultats, Wilson Therapeutics a initié des discussions avec les autorités réglementaires pour finaliser son programme de phase III qu'il prévoit de débuter en 2017.
La maladie de Wilson est une maladie génétique rare caractérisée par l'accumulation toxique de cuivre dans l'organisme, essentiellement dans le foie et le cerveau. Elle touche environ 15.000 personnes dans l'Union européenne et 10.000 aux Etats-Unis.
ld/ab/APM

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