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L'injection intrathécale de cyclodextrine semble ralentir la progression de la maladie de Niemann-Pick type C1

L'hydroxypropyl-bêta-cyclodextrine injectée mensuellement par voie intrathécale lombaire a permis de ralentir la progression des symptômes neurologiques de la maladie de Niemann-Pick type C1, selon les résultats d'un essai de phase I/II publiés jeudi dans The Lancet.

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