LONDRES, 11 juillet 2022 (APMnews) - Plusieurs études présentées dimanche en session "late-breaking" au congrès de l'International Society of Thrombosis and Haemostasis Annual Congress (ISTH 2022) à Londres confortent l'intérêt de molécules explorant de nouveaux modes de traitement prophylactique des hémophilies.
C'est le cas du concizumab (Novo Nordisk), anticorps monoclonal dirigé contre l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (anti-TFPI). En bloquant cet agent qui lui-même freine la coagulation, l'anticorps favorise la production de thrombine. Ce mode d'action lui permet d'avoir une activité sur les deux formes d'hémophilie, A et B.
Dans l'essai de phase III Explorer 7 présenté par Víctor Jiménez-Yuste de l'université La Paz à Madrid, 33 patients masculins âgés de 12 ans et plus, présentant une hémophilie A ou B et ayant développé des inhibiteurs aux facteurs de coagulation qu'ils recevaient auparavant, ont reçu le concizumab durant 32 semaines et 19 n'ont pas eu de prophylaxie durant 24 semaines.
Une réduction de 86% des saignements spontanés ou traumatiques nécessitant un traitement a été observée.
Le taux annualisé de saignement était de 1,7 dans le groupe concizumab contre 11,8 dans le groupe contrôle. La médiane de saignements était de zéro dans le groupe concizumab contre 9,8 dans le groupe contrôle.
Près de deux tiers des patients traités par l'anti-TFPI (63,6%) n'ont présenté aucun saignement alors que ce ne fut le cas que de 10,5% des contrôles.
L'anticorps a été bien toléré. Il n'y a pas eu d'événement thrombo-embolique.
Lors de la même session a été présentée une nouvelle étude sur le fitusiran (Sanofi), agent au mode d'action totalement différent puisque d'une part il s'agit d'un ARN interférent, et qu'il a d'autre part une cible différente: l'antithrombine, protéine qui inhibe la coagulation dans le sang. L'objectif final est toutefois le même puisqu'il s'agit de promouvoir une production suffisante de thrombine.
Deux études sur le fitusiran ont été présentées fin 2021 au congrès de l'American Society of Hematology (ASH) (cf dépêche du 14/12/2021 à 18:32): les essais ATLAS-INH chez des hémophiles A ou B présentant des inhibiteurs aux facteurs de coagulation, et ATLAS-A/B chez des patients ne présentant pas d'inhibiteur.
La nouvelle étude présentée à l'ISTH par Gili Kenet de l'université de Tel Aviv est ATLAS-PPX. Alors que les deux autres études comparaient l'ARNi à un groupe contrôle prenant uniquement un traitement à la demande, cette étude est une comparaison avant-après.
Les 65 patients analysés prenaient auparavant un facteur de coagulation ou un agent non substitutif agissant à un autre niveau de la coagulation. Ils ont arrêté le traitement et sont passés au fitusiran, administré une fois par mois par voie sous-cutanée.
En médiane, sur une base annualisée, avec leur ancien traitement, les patients présentaient 4,4 saignements nécessitant un traitement, alors qu'avec le fitusiran la médiane est à zéro.
Près des deux tiers des patients (63,1%) n'ont présenté aucun saignement durant la période de sept mois sous fitusiran.
Des événements indésirables ont été rapportés par 7,7% des patients dans la période antérieure avec le traitement qu'ils prenaient alors et par 13,4% avec le fitusiran. Deux patients (3%) ont eu un événement thrombo-embolique suspecté ou confirmé.
La qualité de vie rapportée par les patients a été améliorée, indiquent également les chercheurs dans le résumé de l'étude.
Par ailleurs, durant la même session ont été présentés les résultats de l'essai XTEND-1 avec l'efanesoctocog alfa (BIVV001, Sobi/Sanofi), facteur von Willebrand modifié ayant une présence prolongée dans la circulation, dans l'hémophilie A. Les résultats avaient déjà été annoncés par Sanofi (cf dépêche du 09/03/2022 à 12:25), montrant en prophylaxie que l'agent administré en intraveineuse une fois par semaine avait un taux médian de saignements annuels de 0 et un taux moyen de 0,71.
fb/nc/APMnews
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