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Evaluation des médicaments: publication du rapport évaluant l'ITR

PARIS, 23 mars 2015 (APM) - L'Inspection générale des affaires sociales (Igas) a mis en ligne sur son site internet le rapport analysant l'index thérapeutique relatif (ITR), proposé par la Haute autorité de santé (HAS) pour remplacer le système du service médical rendu (SMR)/amélioration du SMR (ASMR).
Ce rapport, daté d'octobre 2013, avait été commandé par le gouvernement à l'été 2013 à la conseillère générale des établissements de santé (CGES) Muriel Dahan. Quelques éléments issus de la synthèse du rapport avaient fuité au printemps 2014 (cf dépêche du 24/03/2014 à 16:09) et sa diffusion intervient alors que la ministre des affaires sociales, de la santé et des droits des femmes, Marisol Touraine, a lancé le 13 mars un groupe de travail sur l'évaluation des produits de santé (cf dépêche du 11/03/2015 à 15:54).
Dans son rapport, Muriel Dahan identifie les limites de l'ITR tout en reconnaissant la qualité du travail de la HAS et l'intérêt de disposer d'un indicateur unique. Elle avance que "le principal enseignement de [son] enquête est qu'une réforme est nécessaire mais qu'elle n'est pas urgente et ne doit surtout pas être brutale". Elle fait cinq recommandations pour la mise en oeuvre d'un tel indicateur, qu'elle propose d'appeler "intérêt thérapeutique relatif" (ITR), "valeur thérapeutique ajoutée" (VTA) ou "amélioration thérapeutique relative" (ATR). Elle relève que son application aux dispositifs médicaux "s'avère impossible à envisager à court ou moyen terme".
Le président du Collège de la Haute autorité de santé (HAS), Jean-Luc Harousseau, a poussé à plusieurs reprises pour que le Parlement inscrive l'ITR dans la loi, s'attirant à l'automne 2014 une réplique cinglante de Marisol Touraine, rappelle-t-on (cf dépêche du 17/11/2014 à 09:34).
En introduction de son rapport, l'auteure souligne que "la mise en application des grands principes envisagés pour cet ITR se heurte encore à des imprécisions, interrogations, incertitudes qui rendent nécessaire un travail plus approfondi de clarification des concepts, des méthodes, des articulations avec l'évaluation médico-économique".
"La justification d'un changement, la reproductibilité et la cohérence des modes d'application du critère proposé, la pertinence de la démarche, notamment par comparaison avec la procédure actuelle, nécessitent de faire encore mûrir ce projet pour le rendre utile, lisible, faisable, acceptable, peu contestable, opérationnel et efficace/efficient", ajoute-t-elle.
Le premier mérite de la diffusion du rapport par l'Igas est de rendre enfin public le détail de ce qu'est l'ITR. Il en ressort que la HAS jugerait de la recevabilité des dossiers déposés auprès de la Commission de la transparence (CT) avec trois critères: définition du ou des comparateurs pertinents, définition des critères de jugement pertinents et d'éventuels critères de substitution, qualité méthodologique des études cliniques. En cas de non-recevabilité, le médicament ne serait pas admis au remboursement.
Ensuite, l'ITR comporte un système de points. En cas de non-infériorité par rapport à l'existant, le score serait de zéro, avec une possibilité de moduler par la tolérance (-1, 0 ou +1 point) voire les conditions d'usage (passage de 0 à 1). En cas de supériorité démontrée, le produit obtiendrait entre 0 et 3 points (sur le critère de jugement pertinent) ou entre -1 et +2 points (sur un critère de substitution). La modulation par la tolérance et les conditions d'usage s'applique également dans ces situations.
Au final, si le score est de -1, le produit n'est pas remboursable. S'il est de 0 à 2, il obtient un taux de remboursement identique à celui de son comparateur (et un prix inférieur pour 0 ou un prix "selon accord cadre" entre le Comité économique des produits de santé -CEPS- et le Leem -Les entreprises du médicament- pour 1 et 2). En cas de score égal à 3 ou plus, le taux de remboursement est supérieur ou égal à celui du comparateur (et le prix également fixé en fonction de l'accord cadre CEPS/Leem).
Le rapport qualifie d'"innovation intéressante" l'étape de la recevabilité mais évoque aussi "un couperet" car les critères retenus apparaissent "particulièrement délicats à établir de façon incontestable".
Ensuite, il relève que l'"ITR n'est pas adapté à certaines situations". Il cite notamment les médicaments orphelins, les stades métastatiques, la pédiatrie, la gériatrie, les génériques et biosimilaires ainsi que les médicaments combinés à un dispositif médical.
Sur la base de deux expérimentations, Muriel Dahan mentionne "son manque de souplesse, la démarche apparaissant assez 'technocratique'. Le processus apparaît plus directif: les experts ont exprimé le sentiment d'entrer des données dans une machine, laissant peu de place au débat et aux nuances. Le pouvoir de divergence est étroit".
Face à cette rigidité, le rapport souligne que "le contenu de l'avis est au moins aussi important que la cotation attribuée" et liste plusieurs items oubliés ou qui ne figurent pas clairement dans le processus (qualité de vie, prise en charge sous condition d'accompagnement, définition de la population cible, utilisations hors autorisation de mise sur le marché -AMM- et, surtout, une "expression claire de la place dans la stratégie thérapeutique").
"ASMR AMELIOREE"
Au terme de cette critique fournie du système proposé par la HAS, Muriel Dahan a recommandé en premier lieu d'"entrer dans une trajectoire de réforme de l'évaluation des médicaments en vue de leur prise en charge par l'assurance maladie" avec une "mise en oeuvre progressive" dès l'installation de la nouvelle CT, en mars 2014 -ce qui n'a pas été suivi, note-t-on.
Elle propose que cette nouvelle évaluation soit une forme d'"ASMR améliorée", avec une précision sur la place dans la stratégie thérapeutique tenant compte, le cas échéant, des dispositifs médicaux et une appréciation du caractère habituel de gravité de la pathologie et/ou des symptômes (afin d'orienter le taux de remboursement). Elle insiste sur la nécessité de formuler un avis détaillé pour chaque indication. Les notes iraient de 0 (pas d'inscription au remboursement) à 5, ce qui reviendrait quasiment à inverser l'échelle actuelle de la CT, 1 correspondant à l'ASMR V (amélioration inexistante), 2 à IV (mineure), 3 à III (modérée), 4 à II (importante) et 5 à I (majeure).
La deuxième recommandation est d'"adapter la méthodologie aux situations auxquelles l'ITR n'est pour l'heure par aisément applicable".
La troisième est d'inscrire le nouvel indice dans la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2016, qui sera discutée à l'automne 2015, avec une période de transition d'"au minimum deux ans".
La quatrième appelle à "redéfinir la place de l'intérêt de santé publique [ISP]", un des items utilisés pour fixer le SMR. Un ou deux membres de la direction générale de la santé (DGS) expert(s) en santé publique, pharmaco-économie et pharmaco-épidémiologie serai(en)t nommé(s) à la CT pour repérer parmi les dossiers déposés en primo-inscription ceux "pouvant avoir un impact intéressant sur la politique de santé publique (en particulier dans le cadre des plans) et/ou la couverture de besoins de santé publique non couverts".
L'évaluation de l'impact du produit sur l'organisation des soins et la réévaluation de l'ISP passeraient à la Commission évaluation économique et de santé publique (Ceesp).
La dernière recommandation porte sur une meilleure connaissance des possibilités ouvertes par l'"article 56" (de la LFSS pour 2007), disposition qui permet une prise en charge à titre dérogatoire et pour une durée limitée, afin de permettre le remboursement d'un médicament dans une seule de ses indications très intéressante pour une petite population alors que le produit dans l'ensemble de ses indications présenterait un SMR (ou ITR) insuffisant pour de larges populations. La maîtrise de cet outil serait confiée à la HAS.
/eh/ab/APM

[EH1NLO0WS]

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