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Réforme de l'évaluation des médicaments: les propositions du rapport Polton

PARIS, 14 décembre 2015 (APM) - Le rapport sur "La réforme des modalités de l'évaluation des médicaments" rédigé par Dominique Polton a été remis la semaine dernière à Marisol Touraine, selon une "brève" diffusée en catimini vendredi par le ministère des affaires sociales, de la santé et des droits des femmes sur son site internet.
Cette communication a minima, qui s'accompagne de la version définitive du rapport, indique qu'il "formule des propositions concrètes pour améliorer la lisibilité des critères d'évaluation des médicaments pour leur admission au remboursement et pérenniser le financement de l'innovation thérapeutique, alors que de nouveaux traitements, efficaces mais chers, font leur apparition sur le marché".
Le ministère ajoute qu'il "présentera dans les prochaines semaines les mesures issues de ces propositions".
Le projet de loi de santé, qui devrait être définitivement approuvé jeudi par le Parlement, comprend un article qui habilite le gouvernement à légiférer par ordonnance en matière d'évaluation du médicament, rappelle-t-on.
Le groupe de travail présidé par Dominique Polton, conseillère auprès du directeur général de la Caisse nationale de l'assurance maladie des travailleurs salariés (Cnamts), a rassemblé les différentes parties prenantes de la politique du médicament, rappelle-t-on (cf dépêche du 11/03/2015 à 15:54).
Il a commencé à se réunir au début du printemps et les grandes lignes de l'orientation de sa réflexion ont été présentées en juillet (cf dépêche du 21/07/2015 à 14:07). Un "projet de rapport final" de 84 pages a circulé à la rentrée (cf dépêche du 08/09/2015 à 19:45).
Le rapport final, un document de 168 pages, reprend la majeure partie de ce projet, auquel sont ajoutées une sous-partie (intitulée "Une surveillance et une évaluation du médicament en vie réelle insuffisante") ainsi que les contributions des membres du groupe de travail et les réactions au projet de rapport final (industriels, associations de patients et Institut national du cancer -Inca).
En outre, plusieurs passages de la deuxième partie (intitulée "Pistes de réflexion et propositions") ont été réécrits. Ainsi, le chapitre "Des pistes de travail à poursuivre par des travaux ultérieurs" est transformé en deux chapitres, "Développer un dispositif organisé de suivi et d'évaluation de l'usage en vie réelle" et "Le prix des médicaments et financement de l'innovation".
UNE VTR A QUATRE NIVEAUX
Dans un récapitulatif, Dominique Polton rappelle les principales propositions de la mission qu'elle a conduite.
Elle recommande de "donner une place plus importante à l'évaluation comparative au travers d'une ASMR [amélioration du service médical rendu] rénovée, la VTR (valeur thérapeutique relative), utilisée en primo-inscription et en réévaluation, cotée sur un score à quatre niveaux [contre cinq avec l'ASMR, NDLR]".
La VTR prendrait en compte:
  • la quantité d'effet par rapport au comparateur (efficacité, tolérance)
  • la pertinence clinique de ces effets
  • la qualité de la démonstration
  • les avantages non cliniques (qui doivent encore être explicités)
  • la couverture du besoin.
Elle propose de "missionner la HAS [Haute Autorité de santé] pour élaborer dans un délai de six mois une grille explicitant la relation entre la VTR et l'évaluation du médicament sur ces différentes composantes".
Dominique Polton suggère de "clarifier et simplifier les critères du SMR [service médical rendu], voire le supprimer, en fonction du scénario qui sera retenu pour les modalités de fixation des taux de remboursement".
Une suppression du SMR pourrait aboutir à deux situations:
  • un taux de remboursement unique, ce qui semble écarté par Marisol Touraine (cf dépêche du 09/09/2015 à 10:19)
  • un taux fixé en fonction de la gravité de la pathologie ou du taux du comparateur. Ce dernier choix nécessite toutefois d'être validé "tant du point de vue de sa faisabilité que de ses impacts économiques et juridiques".
Si le SMR est maintenu, il est nécessaire de:
  • "ré-expliciter les critères qui le fondent" (efficacité et tolérance du médicament, pertinence clinique du résultat obtenu en termes d'efficacité, qualité de la démonstration, transposabilité attendue en vie réelle, en particulier au regard de la couverture du besoin, de la place dans la stratégie thérapeutique et de la gravité de la maladie)
  • ne plus tenir compte de la visée du médicament (préventif, thérapeutique, symptomatique,...)
  • documenter l'impact de santé publique uniquement pour un nombre limité de produits, sur demande de la direction générale de la santé (DGS).
Après avoir traité l'ASMR et le SMR, Dominique Polton recommande de "consolider la place de l'évaluation médico-économique dans la décision de prix", ce qui passe par cinq évolutions:
  • pour la Commission évaluation économique et de santé publique (Ceesp), "aller au-delà de la seule critique méthodologique" dans ses avis "pour émettre un véritable jugement (qualitatif) sur l'efficience"
  • systématiser l'analyse de l'impact budgétaire
  • publier les avis, "dans un souci de transparence et de pédagogie". Ils sont actuellement publiés au compte-goutte avec des très longs délais, note-t-on.
  • mettre en oeuvre des évaluations médico-économiques aussi pour les réinscriptions, ce qui est actuellement rarissime
  • améliorer l'articulation entre le Commission de la transparence (CT) et le Comité économique des produits de santé (CEPS).
Sur le suivi et l'évaluation en vie réelle et la réévaluation, un des chapitres revus en profondeurs depuis septembre, Dominique Polton propose d'"aller vers des réévaluations de la VTR par groupe de produits" au lieu des réévaluations quinquennales produit par produit. Cela permettrait à la HAS de "redéfinir globalement, pour une situation clinique donnée, la place de chacun dans la stratégie thérapeutique".
Pour les médicaments traitant des pathologies graves et sans alternative mais dont l'effet est faible, mal démontré et doit être confirmé, il est suggéré d'"envisager un mécanisme de remboursement temporaire conditionné à la mise en place d'études cliniques et médico-économiques en vie réelle".
Pour les médicaments qui ont plusieurs indications d'intérêts comparatifs variables, il est recommandé de "mettre en oeuvre dès l'inscription au remboursement une procédure de suivi et d'encadrement de la prescription" afin de s'assurer que les médecins respectent les restrictions à la prise en charge.
SUIVI DES PRESCRIPTIONS
Dominique Polton propose d'"engager de manière prioritaire un projet de développement d'un outil de surveillance post-inscription" pour certains produits ou domaines thérapeutiques "en s'appuyant sur les données médico-administratives existantes (système national des données de santé, SNDS) et en les appariant avec des données complémentaires recueillies en continu par les prescripteurs".
Ces registres permettraient un suivi du respect des recommandations et des indications, et donneraient la possibilité de "compiler des données épidémiologiques utiles pour l'évaluation en vie réelle".
Concernant le processus d'évaluation, le rapport préconise d'"alléger les tâches de la HAS et renforcer le CEPS" en vue de réduire les délais d'instruction des dossiers. Des objectifs seraient fixés et un dispositif de suivi serait mis en place.
Il demande de "mener dans les six prochains mois un travail commun CEPS-HAS pour améliorer encore l'utilisation des avis de la CT et de Ceesp, en élaborant conjointement des modèles d'avis présentant de manière standardisée l'ensemble des éléments techniques nécessaires au travail du CEPS".
Il appelle à poursuivre la réflexion sur "la valorisation de l'activité d'expertise", "l'utilisation des évaluations réalisées dans d'autres pays" et "les modalités de vote".
Le rapport se termine sur "le prix et le financement de l'innovation". Là aussi, Dominique Polton estime que "la réflexion doit être approfondie par des travaux complémentaires". Plusieurs pistes sont évoquées: "les modalités pratiques et conditions de succès des accords de performance, et leur place dans la palette des 'contrats d'accès au marché' ['managed entry agreements']; la faisabilité de modes de rémunération alternatifs [rémunération au parcours] pour certaines pathologies; la prise en compte des coûts de R&D; les possibilités de rapprochement avec d'autres pays".
Plusieurs de ces pistes ont commencé à être développées début décembre par le président du CEPS, Dominique Giorgi, note-t-on (cf dépêche du 04/12/2015 à 16:18).
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