PARIS, 14 juin 2017 (APMnews) - La thérapie génique GS010 (GenSight Biologics) permet de maintenir à 2 ans le gain d'acuité visuelle de patients souffrant de neuropathie optique congénitale de Leber traités précocement, selon des données annoncées par la société française GenSight dans un communiqué mercredi.
Maladie rare, la neuropathie optique congénitale de Leber (ou LHON), à ne pas confondre avec l'amaurose de Leber, qui elle aussi fait l'objet de développements en thérapie génique, est due à des mutations de l'ADN mitochondrial (d'origine maternelle) et est caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine qui conduit à une perte de vision brutale et irréversible pouvant conduire à la cécité. Elle affecte des adolescents et jeunes adultes.
Le traitement développé par la firme française, GS010, issu de travaux de l'Institut de la vision à Paris, utilise un vecteur adéno-associé (AAV) pour véhiculer le gène d'intérêt. Il est administré par injection intravitréenne.
Dans l'étude de phase I/II, 12 patients répartis en groupes de 3 ont été traités par une dose croissante de GS010. Ils ont reçu une injection unique dans l'oeil. Des résultats à 72 semaines avaient été communiqués par GenSight en décembre 2016 montrant un maintien des résultats à un an et demi pour les patients dont la perte de vision avait débuté moins de 2 ans auparavant (cf dépêche du 20/12/2016 à 13:31).
GenSight annonce maintenant des résultats à 2 ans (96 semaines) après l'injection. Les patients qui présentaient une perte d'acuité visuelle depuis moins de 2 ans et "une relative meilleure vision (moins de 2,79 LogMAR) au moment de l'injection, ont eu un gain moyen d'acuité visuelle de 29 lettres (-0,57 LogMAR) par rapport à l'inclusion dans l'oeil traité contre un gain de 15 lettres (-0,3 LogMAR) dans l'oeil non traité, soit une différence de 14 lettres entre les 2 yeux.
"Cette amélioration est cliniquement significative et similaire en amplitude à la tendance observée à 48 et 78 semaines", indique GenSight. Ce sous-groupe comprenait 5 patients.
GenSight mène 2 études de phase III, REVERSE et RESCUE, aux Etats-Unis et en Europe, auprès de patients similaires à ceux de ce sous-groupe. Ils évaluent l'efficacité de GS010 dans la NOHL induite par la mutation ND4 avec perte d'acuité visuelle depuis moins d'un an. Le recrutement s'est achevé en février pour la première et devrait s'achever en juillet pour la seconde. Leurs résultats sont attendus "dans moins d'un an", aux 2ème et 3ème trimestres 2018, indique dans le communiqué Bernard Gilly, directeur général et cofondateur de GenSight.
Pour l'ensemble des patients, le gain à 96 semaines était de 21 lettres (-0,41 LogMAR), soit une différence statistiquement significative par rapport au niveau observé à l'inclusion, mais sans différence entre l'oeil traité et l'oeil non traité.
Les résultats "confirment l'excellent profil de sécurité et de tolérance de GS010. Les effets secondaires étaient essentiellement mineurs et entièrement réversibles sous un traitement standard.
L'analyse intégrale des données de cette phase I/II après 96 semaines devrait prochainement faire l'objet d'une publication.
"Le profil de sécurité et les tendances positives observées se confirment après 2 années de suivi, et renforcent l'espoir chez les patients atteints de NOHL. Il est intéressant de noter que l'amélioration observée dans certains yeux non traités vient corroborer plusieurs études précédentes dans d'autres maladies neurodégénératives de la rétine. Les enseignements tirés de ces résultats, et de ceux à venir, seront déterminants dans le développement par GenSight d'une thérapie pour cette maladie très sévère pour laquelle aucun traitement curatif n'existe à ce jour", commente le Dr Catherine Vignal, investigateur de l'étude et chef de service d'ophtalmologie de la Fonation ophtalmologique Rothschild.
La NOHL causerait une cécité visuelle chez environ 1.400 à 1.500 personnes par an aux Etats-Unis et en Europe, indique GenSight.
L'action GenSight Biologics progressait de 2,7% à 6,90 euros mercredi en fin de matinée à la Bourse de Paris. Elle cède 11% depuis le début de l'année.
sl/eh/APMnews
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