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Mucoviscidose: les associations de patients demandent un accès rapide à de nouveaux médicaments

PARIS, 1er mars 2021 (APMnews) - Vaincre la mucoviscidose et l'Association Grégory-Lemarchal appellent le gouvernement et Vertex à trouver des accords rapidement sur les prix de deux médicaments de ce laboratoire, Symkevi* et Kaftrio*, pour assurer leur mise à disposition aux patients atteints de mucoviscidose.
La société américaine Vertex, spécialisée dans le traitement des maladies rares et de la mucoviscidose en particulier, a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européen pour Symkevi* (tézacaftor + ivacaftor) en novembre 2018 et Kaftrio* (élexacaftor + tézacaftor + ivacaftor) en août 2020, rappelle-t-on.
Alors que les négociations pour le prix de Symkevi* avec le Comité économique des produits de santé (CEPS) ont débuté en juin 2020, les associations de patients commencent à s'impatienter, craignant que ce dossier, et surtout celui de Kaftrio*, s'éternisent, comme cela avait été le cas avec Orkambi* (lumacaftor + ivacaftor).
"La commission de la transparence a donné un avis favorable au remboursement de Symkevi* en mai 2020, on a été auditionnés par le CEPS fin janvier mais depuis, on n'a aucun retour, on ne sait pas si ça avance ou pas", rapporte à APMnews le directeur général de Vaincre la mucoviscidose, Thierry Nouvel.
Vaincre la mucoviscidose a écrit avec l'Association Grégory Lemarchal début février au premier ministre, Jean Castex, et au ministre des solidarités et de la santé, Olivier Véran, pour les alerter de la situation, mais n'ont pas eu de réponse, "ce qui est assez étonnant dans un dossier comme celui-là".
"Nous considérons qu'il est du devoir de la France et du laboratoire Vertex de parvenir très rapidement à un accord pour que Symkevi* et Kaftrio* soient accessibles dans les prochaines semaines aux malades âgés de 12 ans et plus", écrivent les présidents des deux associations, Pierre Foucaud et Pierre Lemarchal.
"La situation de Symkevi* nous préoccupe car la négociation pour le prix d'Orkambi* avait duré près de quatre ans! On avait tapé du poing sur la table et demandé que cela ne se reproduise plus", poursuit Thierry Nouvel. Un accord pour la première bithérapie de Vertex avait été trouvé en novembre 2019 alors que l'AMM avait été accordée en novembre 2015 et la CT l'avait évaluée en juin 2016, rappelle-t-on (cf dépêche du 13/11/2019 à 11:43).
Pour Orkambi*, une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) avait permis d'assurer l'accès au traitement pour les patients, mais à partir de 12 ans seulement. En revanche, pour Symkevi*, aucune ATU n'a été octroyée et pour Kaftrio*, des ATU nominatives sont possibles mais "il faut être au bord de la greffe pour y accéder alors qu'il s'agit d'un traitement de première intention selon l'AMM!"
Les deux associations s'inquiètent essentiellement pour l'accès à Kaftrio* dont les négociations pour le prix doivent débuter alors que celles pour Symkevi* ne sont pas achevées.

Kaftrio* cible 80% des malades en France

"L'attente des patients est forte" car ce médicament cible la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente parmi plus de 2.000 identifiées et rencontrée "chez environ 80% des malades en France", soit 5.865 patients en 2018 (82,9%), selon le dernier rapport du registre français de la mucoviscidose publié en décembre 2020.
"Faut-il que l'état des patients se dégrade? La perte de chance est énorme! Nous ne comprenons pas pourquoi nous n'avons pas de réponse alors que la crise sanitaire du Covid-19 nous montre bien que quand on veut, on peut", souligne Thierry Nouvel.
"Nous ne sommes pas partie dans le dossier. Nous comprenons les motivations de Vertex et celles du gouvernement mais nous n'avons pas les éléments et pour nous, il n'est pas normal que les patients doivent attendre pour vivre mieux, vivre tout court même."
Malgré une amélioration de la connaissance de la maladie et de la prise en charge, la mucoviscidose reste une maladie grave, avec un âge moyen au décès de 34 ans, rappelle-t-on. "La santé des patients se stabilise mais demeure précaire", observe Vaincre la mucoviscidose dans son rapport sur les données 2018 du registre.
Symkevi* est homologué en association avec Kalydeco* (ivacaftor) chez les patients à partir de 12 ans homozygotes pour la mutation F508del ou qui sont hétérozygotes pour F508del et présentent une autre mutation du gène CFTR (cf dépêche du 02/11/2018 à 10:25).
La CT avait considéré que Symkevi* associée à Kalydeco* apportait une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV), comme Orkambi*, chez les patients homozygotes pour F508del et une ASMR modérée (niveau III) pour les patients hétérozygotes. Mais la commission d'évaluation économique et de santé publique (Ceesp) avait recommandé une importante baisse de prix par rapport aux revendications de Vertex, rappelle-t-on (cf dépêche du 17/11/2020 à 15:32).
Pour Kaftrio*, la CT a accordé une ASMR importante (niveau II) en association avec Kalydeco* chez les patients à partir de 12 ans, comme Kalydeco* seul, mais qui ne concerne que 3% des patients, rappelle Vaincre la mucoviscidose. Elle souligne que la CT s'est appuyée notamment sur des résultats "impressionnants" d'une enquête qu'elle a menée auprès des patients qui ont pu avoir accès à Kaftrio*.
La Ceesp devait également examiner Kaftrio* et son avis devait être examiné le 12 janvier, selon l'ordre du jour publié sur le site de la Haute autorité de santé (HAS), note-t-on. A la connaissance de Thierry Nouvel, le prix affiché aux Etats-Unis pour Kaftrio*/Trikafta* est d'environ 288.000 $ par an et par patient.
ld/ab/APMnews

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