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L'IDEBENONE SUPERIEURE AU PLACEBO POUR TRAITER LA CARDIOMYOPATHIE DANS L'ATAXIE DE FRIEDREICH

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PARIS, 25 avril (APM-Reuters) - L'idébénone s'est montrée supérieure à un placebo dans l'amélioration de la cardiomyopathie des patients atteints de l'ataxie de Friedreich, selon une étude italienne.
Cet inhibiteur de la péroxydase lipidique, développé par Takeda est le premier traitement médicamenteux testé dans l'ataxie de Friedreich, maladie héréditaire touchant une personne sur 50.000, due à une dégénérescence de la moelle épinière. Dans 90% des cas, une cardiomyopathie hypertrophique est présente.
Les premiers effets bénéfiques de l'idébénone ont été rapportés en 1999 chez 3 patients, traités par l'équipe du Pr Arnold Munnich de l'INSERM U393 à l'hôpital Necker (Paris), rappelle-t-on.
C. Mariotti et ses collègues de Milan ont depuis mené une étude randomisée, en double-aveugle, contre placebo, chez 29 patients, âgés en moyenne de 26 ans et demi, qui ont reçu soit l'idébénone à raison de 5 mg/kg/j, soit un placebo.
Ils ont présenté, lors du congrès de Société neurologique européenne qui se termine mercredi à Paris, les résultats concernant 22 patients, suivis pendant 6 mois.
Les chercheurs ont observé une diminution médiane de l'épaisseur de la paroi septale, évaluée à l'échographie, de 0,61 mm dans le groupe assigné à l'idébénone, contre une augmentation médiane de 0,41 mm dans le groupe placebo.
Aucune différence n'a été constatée en revanche ni pour l'épaisseur de la paroi postérieure du ventricule gauche, ni pour les scores sur l'échelle évaluant l'ataxie.
"Nos résultats préliminaires sont en accord avec les observations précédentes, et indiquent un effet positif possible du traitement par l'idébénone sur la cardiomyopathie hypertrophique chez les patients atteints de maladie de Friedreich", commentent les auteurs.
UNE CENTAINES D'ENFANTS DEJA TRAITES A NECKER
L'équipe française doit de son côté boucler d'ici quelques jours l'essai lancé en juin 1999 auprès de 50 patients évaluant l'idébénone, a-t-on appris auprès de Pierre Rustin, directeur de recherche CNRS, travaillant dans le laboratoire du Pr Munnich.
"Une cinquantaine de patients ont été inclus, dont 20 enfants. Les résultats montrent que l'idébénone a un effet spectaculaire sur la cardiomyopathie des enfants et des adultes. Il n'y a pas d'amélioration, en revanche, de l'ataxie sur 1 an", indique Pierre Rustin.
Certains patients ont toutefois noté d'autres améliorations, plus anecdotiques, touchant la voix par exemple, note-t-il.
En outre, des résultats plus en forme, sur un autre groupe d'une cinquantaine d'enfants suivis par cette équipe, ont été soumis à publication dans une revue scientifique. "Ils montrent la même chose, avec un effet évident de l'idébénone sur environ 50% des enfants", souligne Pierre Rustin.
A ce jour, un peu plus de 100 enfants ont été traités par ce médicament à l'hôpital Necker, précise le chercheur.

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