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Remarquable efficacité métabolique du traitement substitutif par la leptine chez des enfants atteints de diabète lipoatrophique

LYON, 29 mars (APM) - Le traitement substitutif par la leptine s'est montré particulièrement efficace chez des enfants souffrant d'une maladie rare, le diabète lipoatrophique, dans une étude française promue par l'INSERM en partenariat avec Amgen.
Les résultats de cette étude de phase II, dont le lancement avait été annoncé en avril 2003, ont été présentés au cours du congrès de l'Association de langue française pour l'étude du diabète et des maladies métaboliques (Alfédiam) qui se tenait à Lyon jusqu'à samedi.
Le diabète lipoatrophique se caractérise par l'absence totale de tissu adipeux sous-cutané à laquelle est associé un déficit profond en leptine. Non seulement les enfants ont des troubles dysmorphiques (joues creuses), mais ils souffrent aussi d'anomalies métaboliques graves qui conduisent à du diabète, une pancréatite aiguë et une stéatose hépatique se compliquant en cirrhose. Ils meurent généralement vers la trentaine d'accidents vasculaires ou des conséquences de leur cirrhose.
Le Dr Claire Lévy-Marchal, pédiatre à l'hôpital Robert Debré (Paris XIXè) et directeur de recherche Inserm (U457), et ses collègues ont eu l'idée d'évaluer l'effet de la leptine chez ces enfants qui présentent un déficit en cette hormone, et son impact sur les complications métaboliques telles que la sensibilité à l'insuline, les concentrations de triglycérides et le volume du foie.
L'objectif est de redonner aux enfants atteints par cette maladie orpheline un état métabolique normal afin d'augmenter leur espérance de vie et peut-être de les empêcher de devenir diabétique.
Six garçons et une fille, âgés de 2 à 13 ans, avec au moins une des complications mais non-diabétiques ont reçu pendant 4 mois de la leptine recombinante par voie sous-cutanée à la dose de 0,06 mg/kg/jour.
A l'IRM, le volume du foie a diminué de 17% à 36% suivant les enfants. La sensibilité à l'insuline (mesurée par clamp ou HGPO) s'est normalisée pour 5 enfants sur 7, de même pour les triglycérides à jeun.
"Le traitement substitutif par la leptine s'est montré efficace non seulement pour améliorer mais aussi pour corriger les complications métaboliques chez 6 enfants sur 7, alors qu'ils ont été traités à un stade précoce de la maladie, confirmant le rôle métabolique important de cette hormone sur plusieurs organes", concluent les auteurs.

[SLICP004]

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