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Dix ans après, sept anciens "bébés-bulles" traités par thérapie génique en France vont bien et mènent une vie normale

PARIS, WASHINGTON, 22 juillet 2010 (APM) - Dix ans après les premiers essais de thérapie génique du Pr Alain Fischer sur les "bébés-bulles" atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DICS-X), sept des neuf enfants traités vont bien et mènent une vie normale, selon les résultats du suivi publiés jeudi dans le New England Journal of Medicine (NEJM).
Parmi ces sept enfants, trois ont survécu à une leucémie aiguë, sur les quatre qui avaient développé cette complication ayant entraîné la suspension de l'essai, rappelle-t-on (cf dépêches dépêche du 03/10/2002 à 12:16 et dépêche du 24/01/2005 à 15:45).
La thérapie génique utilisée alors consistait à insérer dans les cellules des patients, grâce à un vecteur viral de type rétrovirus, le gène permettant de coder le peptide manquant chez ces patients. Le développement de leucémies a été imputé à l'insertion du virus dans des sites inappropriés, rappelle-t-on.
Après un suivi médian de neuf ans, huit des neuf patients sont toujours en vie, le dernier étant décédé d'une leucémie.
La thérapie génique a dès le départ réussi à corriger la dysfonction immunitaire chez huit des neuf patients.
Les lymphocytes T exprimés par le gène transduit de la sorte étaient encore détectés jusqu'à 10,7 ans après le traitement et une reconstitution immunitaire persistait chez sept patients, dont les trois ayant survécu à une leucémie. Trois patients ont nécessité un traitement par immunoglobulines.
"Tous les patients ont eu une croissance normale concernant leur poids et leur taille et fréquentent des écoles classiques", indiquent les auteurs, précisant que seul un des enfants a présenté un retard de progression scolaire.
"Notre défi est maintenant de pouvoir proposer cette méthode mise au point en 1999 avec des vecteurs plus sûrs, mais son efficacité est aujourd'hui démontrée", souligne le Pr Salima Hacein-Bey-Abina, de l'université Paris-Descartes, premier auteur de l'étude, dans le communiqué.
Un nouvel essai promu par l'Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) doit être lancé cette année, auprès de cinq enfants atteints de DICS-X, précise le communiqué.
En outre, un autre essai, franco-britannique, promu par le laboratoire de l'AFM Généthon, a été lancé en février et doit inclure 10 patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, un autre déficit immunitaire lié à l'X. Cet essai utilise la même approche de thérapie génique ex vivo que celle utilisée chez les enfants du premier essai du Pr Fischer, mais avec un vecteur différent, un vecteur lentiviral issu du VIH, rappelle-t-on (cf dépêche dépêche du 24/02/2010 à 18:28).
(NEJM, 22 juillet, vol.363 n°4, p355-364)
/cd/ab/APM

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