SAINT-DENIS (Seine-Saint-Denis), 26 février 2018 (APMnews) - La Haute autorité de santé (HAS) a mis en ligne lundi sur son site internet l'avis d'efficience du traitement de la mucoviscidose Orkambi* (lumacaftor + ivacaftor, Vertex), daté de mai 2016, en pleine polémique sur la négociation de prix du médicament.
Orkambi* a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne centralisée en novembre 2015 dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, rappelle-t-on. L'homologation a été étendue aux enfants de 6 à 11 ans en janvier.
Dans un avis rendu en juin 2016, la commission de la transparence (CT) a estimé que le médicament présentait un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du SMR mineure (ASMR IV). La population cible (à partir de 12 ans) a été estimée à 1.070 patients.
Depuis, le médicament, qui a bénéficié d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte puis de statut de post-ATU, n'a pas obtenu son inscription au remboursement.
Pour manifester son mécontentement face au blocage des négociations avec le Comité économique des produits de santé (CEPS), Vertex a récemment renoncé à conduire en France un essai clinique sur l'un de ses médicaments en développement, également dans la mucoviscidose, suscitant la colère des associations de patients, rappelle-t-on (cf dépêche du 12/02/2018 à 17:36).
Le prix revendiqué par Vertex pour Orkambi* a été caviardé dans l'avis d'efficience. Toutefois, le CEPS avait publié, en mars 2017, "l'indemnité maximale" réclamée aux établissements de santé pour les médicaments sous ATU, dont celui d'Orkambi*. Elle était de 116 euros pour un comprimé. La posologie pour un patient d'au moins 12 ans étant de 4 comprimés par jour, cela revient à près de 14.000 euros par mois de traitement ou plus de 169.000 euros pour un an.
Dans la conclusion de son avis, la commission évaluation économique et de santé publique (Ceesp) de la HAS "souligne que la méthode sur laquelle repose l'étude médico-économique relative à lumacaftor/ivacaftor associé aux thérapies symptomatiques standard soulève des réserves importantes, qui augmentent très fortement l'incertitude attachée aux résultats précédents".
Le ratio différentiel coûts-résultats (RDCR), de 574.390 euros par année de vie supplémentaire ajustée sur la qualité de vie (QALY) sur l'ensemble de la population concernée par l'indication (à partir de 12 ans), est qualifié d'"extrêmement élevé". La valeur du RDCR "est principalement liée au prix revendiqué" pour Orkambi*, relève la commission.
"Ce résultat est d'autant plus discutable qu'il est calculé en s'appuyant sur un critère biologique intermédiaire avec une incertitude quant à son extrapolation au-delà de 48 semaines et qu'en outre, il repose sur des données et des hypothèses dont l'analyse critique a montré qu'elles étaient principalement toutes favorables au produit évalué. En particulier, le choix d'hypothèses moins optimistes concernant l'évolution du VEMS [volume expiratoire maximal à la première seconde] conduit à des RDCR compris entre 622.131 euros et 1.286.625 euros/QALY", poursuit la Ceesp.
La commission considère que les conditions d'efficience d'Orkambi* "ne sont pas réunies au prix revendiqué par l'industriel, et ne pourront être atteintes que par une baisse du prix très significative".
eh/vl/APMnews
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