SAINT-DENIS (Seine-Saint-Denis), 3 avril 2018 (APMnews) - La commission évaluation économique et de santé publique (Ceesp) conclut que le prix revendiqué par Biogen pour son traitement de l’amyotrophie spinale Spinraza* (nusinersen) conduit à un ratio différentiel coût-résultat (RDCR) "extrêmement élevé", dans un avis mis en ligne mardi sur le site de la Haute autorité de santé (HAS).
Spinraza* a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne centralisée le 30 mai 2017 dans le "traitement de l’amyotrophie spinale 5q".
Dans un avis daté de janvier, la commission de la transparence (CT) a estimé que le médicament présentait un service médical rendu (SMR) important et une amélioration du SMR modérée (ASMR III) dans les types 1 et 2 de la maladie et nulle (AMSR V) dans le type 3. Biogen revendiquait respectivement des ASMR II (importante) et IV (mineure). Dans le type 4, il ne demandait pas de reconnaissance d'un service médical rendu (SMR insuffisant) et a été suivi par la CT.
La population cible a été évaluée à quelque 300 patients (60 de type 1, 170 de type 2 et 60 de type 3).
Les textes de prise en charge de Spinraza* n'ont pas été publiés au Journal officiel à ce jour.
Le médicament a bénéficié à partir du 12 mai 2017 d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte dans le "traitement des patients symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q et n’ayant jamais atteint un stade de marche autonome".
Dans ce cadre, Biogen avait fixé son prix à 83.328 euros pour une dose, sachant que la posologie prévoit quatre doses de charge sur les deux premiers mois puis une dose tous les quatre mois en entretien. Le coût de traitement est donc d'environ 500.000 euros la première année puis 250.000 euros par an ensuite.
Le prix revendiqué par l'industriel est caviardé, comme d'habitude dans les avis d'efficience diffusés par la HAS.
Dans l'avis, daté de décembre 2017, la Ceesp précise qu'elle a analysé l'efficience de Spinraza* dans les types 1 et 2 de la maladie et l'impact budgétaire sur cinq ans (dont les résultats sont caviardés) sur les types 1, 2 et 3.
La méthode de l'évaluation médico-économique de Spinraza* réalisée par l'industriel est jugée "acceptable" avec des réserves "importantes".
Dans le type 1, il s'agit de l'absence de prise en compte de la qualité de vie permettant d'interpréter les résultats, d'une interrogation sur la transposabilité de la population simulée pour évaluer l'impact du médicament sur la mortalité en France en considérant la place de la ventilation assistée, et d'une estimation de la répartition des patients dans les différents états de santé du modèle reposant sur des hypothèses potentiellement favorables au produit.
Dans le type 2, la commission relève que "l'hypothèse sur les transitions dans le modèle au-delà du suivi de l'essai est favorable au produit évalué et impact fortement les résultats de l'évaluation. Elle s'interroge sur la cohérence de l'estimation des scores d'utilité (qui présente des limites dans un contexte de maladie orpheline pédiatrique), potentiellement favorable à Spinraza*.
L'évaluation donne, dans le type 1, un RDCR de 930.000 euros par année de vie gagnée vs la prise en charge courante seule. La probabilité que le nusinersen soit efficient est de 80% pour une disposition à payer de 1,25 million € par année de vie gagnée.
Dans le type 2, le RDCR atteint 2,66 millions d'euros par année de vie supplémentaire ajustée sur la qualité de vie (QALY). La probabilité que le médicament soit efficient est de 80% pour une disposition à payer de 3,13 millions € par QALY.
"L’incertitude autour des résultats étant très importante, les RDCR, pourtant extrêmement élevés, représentent une estimation basse considérant les hypothèses retenues et les données disponibles. Quel que soit le type d'amyotrophie spinale évalué, les résultats de santé attendus avec l’introduction du nusinersen, en pratique et à long terme, sont incertains. Le prix revendiqué pour le nusinersen constitue la majeure partie des coûts dans le modèle et a un impact strictement proportionnel sur le RDCR", commente le Ceesp.
"Les problématiques méthodologiques liées au contexte de maladie orpheline pédiatrique ne préjugent pas du caractère acceptable par la collectivité d’un niveau extrêmement élevé de RDCR au prix revendiqué considérant l’incertitude", ajoute-t-elle.
eh/san/APMnews
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