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Kymriah*, première thérapie CAR-T homologuée en Europe

BALE (Suisse), 27 août 2018 (APMnews) - Novartis a annoncé lundi dans un communiqué que la Commission européenne lui avait accordé une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour Kymriah* (tisagenlecleucel), qui devient ainsi la première thérapie anticancéreuse à base de cellules T autologues génétiquement modifiées (CART-T) homologuée en Europe.
Le médicament est autorisé dans deux indications:
  • le traitement des patients jusqu'à 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B réfractaire, en rechute après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques ou en deuxième rechute ou plus
  • chez les adultes dans le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement systémique.
Aux Etats-Unis, Kymriah* a aussi été la première thérapie CAR-T à décrocher une AMM, en août 2017, dans la LAL. Il a reçu une extension d'indication dans le lymphome diffus à grandes cellules B en mai 2018.
Dans la LAL, Novartis a lancé son médicament au prix de 475.000 dollars (accompagné d'un remboursement aux assureurs en cas d'absence de réponse à 30 jours). Il le facture à 373.000 dollars (sans mécanisme de remboursement éventuel) dans la seconde indication.
Kymriah* est un produit à prise unique conçu à partir des propres cellules sanguines du patient, ce qui nécessite leur prélèvement (leucaphérèse), leur acheminement vers un centre de production, puis un retour vers le patient pour une transplantation dans un établissement de santé qualifié (cf dépêche du 04/07/2018 à 10:30).
Cette stratégie se montre très prometteuse en onco-hématologie, en particulier chez les patients les plus difficiles à traiter. Si Novartis a été encensé pour avoir réussi à développer un premier produit, il a aussi été très critiqué pour les prix qu'il pratique.
"Le calendrier de mise à disposition de Kymriah* dans chaque pays dépendra de multiples facteurs, y compris l'intégration de centres de traitement qualifiés pour les indications appropriées, ainsi que la finalisation des procédures de remboursement au niveau national", indique le groupe suisse dans son communiqué.
"Une formation est déjà en cours dans les principaux centres de traitement qualifiés [...] Novartis continue de collaborer avec les autorités de santé et de remboursement à travers l’Europe sur une approche de tarification équitable et fondée sur la valeur, qui soit durable pour les systèmes de santé nationaux", ajoute-t-il.
Kymriah* va d'abord être lancé dans son indication dans la LAL.

Investissement en Suisse

Pour être en mesure de servir le marché européen et de réduire les délais de production et d'acheminement, Novartis va investir 90 millions de francs suisses (78,8 millions d'euros) dans une nouvelle infrastructure spécialisée dans la production de thérapies cellulaires et géniques, en Suisse. Elle pourra employer jusqu'à 450 collaborateurs et permettra de produire Kymriah* pour des patients européens à partir du début 2020.
Le laboratoire produit déjà des cellules CAR-T sur son site de Morris Plains (New Jersey), rappelle-t-on. En Europe, des lots cliniques sont fabriqués à l'Institut Fraunhofer pour la thérapie cellulaire et l'immunologie (Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie) de Leipzig (Allemagne). En outre, un accord de production a été annoncé en juillet avec le français CellforCure (groupe Laboratoire français du fractionnement et des biotechnologies, LFB) (cf dépêche du 10/07/2018 à 14:59).
Au premier semestre 2018, Kymriah* a généré des ventes de 28 millions de dollars mais Novartis espère à terme dépasser le milliard de chiffre d'affaires.
L'AMM européenne du médicament a été recommandée en juin par le comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne du médicament (EMA), qui a aussi donné son feu vert à l'AMM d'une autre CAR-T, Yescarta* (axicabtagène ciloleucel, Gilead), dans le lymphome diffus à grandes cellules B (cf dépêche du 29/06/2018 à 18:21). Le produit de Gilead est autorisé aux Etats-Unis dans cette indication depuis octobre 2017.
En France, Kymriah* et Yescarta* ont décroché des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) de cohorte en juillet (cf dépêche du 26/07/2018 à 12:35). Les hôpitaux parisiens Saint-Louis et Robert-Debré (AP-HP) ont dans la foulée été labellisés pour la prise en charge et le traitement de patients par cellules CAR-T (cf dépêche du 17/08/2018 à 16:03).
Gilead France avait indiqué fin juillet à APMnews qu'il délivrerait gratuitement son médicament dans le cadre de l'ATU. Novartis n'avait pas souhaité faire de commentaires.
gb/ab/APMnews

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