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ASMR II pour le traitement de l'hémophilie Hemlibra* dans une partie de son indication

SAINT-DENIS (Seine-Saint-Denis), 10 septembre 2018 (APMnews) - La commission de la transparence (CT) a estimé que le traitement de l'hémophilie A Hemlibra* (émicizumab, Roche) présentait une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans une partie de son indication, rapporte un avis mis en ligne vendredi.
Selon un relevé d'APMnews, il s'agit de la première ASMR II accordée en 2018. Il n'y en a eu aucune en 2017 et deux en 2016.
Hemlibra* a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne centralisée en février pour une utilisation en prophylaxie visant à prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII.
La CT a estimé que le médicament présentait un service médical rendu (SMR) important uniquement en cas d'hémophilie A congénitale chez des patients ayant développé un inhibiteur anti-facteur VIII "de type fort répondeur". Dans les autres situations cliniques, le SMR est jugé insuffisant.
L'ASMR II par rapport aux agents "by-passants" (Feiba*, Shire et NovoSeven*, Novo Nordisk) est justifiée par "un besoin médical très partiellement couvert", des études de phase III au recrutement bien ciblé, les données d'efficacité notamment en pédiatrie, "des données suggérant une efficacité supérieure à celle d'une prophylaxie par agents 'by-passants'", un bénéfice important attendu en termes de qualité de vie et "malgré les incertitudes relatives à son utilisation au long cours et en pratique courante".
Reconnu comme traitement de première intention, le médicament est en outre susceptible d'avoir un impact sur la santé publique, estime la CT.
Concernant la population cible, la commission indique que le nombre d'hémophiles A présentant un inhibiteur anti-facteur VIII est d'environ 210 patients. La proportion de ceux de type fort répondeur "ne peut néanmoins être estimée", constate-t-elle.
La CT a par ailleurs jugé que l'immunoglobuline humaine normale sous-cutanée Hizentra* (CSL Behring) présentait un SMR important et pas d'amélioration du SMR (ASMR V) dans une nouvelle indication, l'hypogammaglobulinémie chez les patients (adultes, enfants et adolescents) en pré et post-transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques, indication obtenue dans le cadre d'une procédure centralisée en février 2017. La population cible n'est pas précisée.
La commission rapporte enfin qu'Alexion Pharma lui a fait part de son intention de ne pas demander l'agrément aux collectivités de Soliris* (éculizumab) dans une indication obtenue en août 2017 dans le traitement chez l'adulte de la myasthénie acquise généralisée réfractaire chez les patients présentant des anticorps antirécepteur de l'acétylcholine.
eh/nc/APMnews

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