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Neuropathie optique de Leber: résultats mitigés d'une deuxième étude sur la thérapie génique par GS010

PARIS, 4 février 2019 (APMnews) - Après un an de suivi de patients inclus dans une deuxième étude de phase III sur la thérapie génique de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) par le GS010, des résultats mitigés ont été obtenus, mais GenSight Biologics met en avant plusieurs résultats qu'elle estime encourageants dans un communiqué lundi.
La NOHL est due à des mutations dans l'ADN mitochondrial, conduisant à une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et, en moins d'un an, une perte brutale et irréversible de la vision entraînant généralement la cécité, chez des adolescents ou jeunes adultes.
Le composé GS010 vise à traiter les cas liés à une mutation spécifique, G11778A dans le gène ND4. Il s'agit d'un vecteur de type virus adéno-associé (AAV), qui porte la version non mutée du gène ND4, dans le but de produire une protéine fonctionnelle. Il est administré par injection intravitréenne.
Dans la précédente étude REVERSE, 37 patients dont la perte de vision a débuté entre 6 et 12 mois avant ont reçu une injection de GS010 dans un des deux yeux. Les derniers résultats annoncés, à 72 semaines, montraient une amélioration cliniquement significative par rapport au départ de +15 lettres d’acuité visuelle moyenne dans les yeux traités. De façon inattendue, il y avait aussi une amélioration de +12 lettres dans les yeux contrôles (cf dépêche du 18/10/2018 à 11:19).
GenSight Biologics annonce lundi des résultats à 48 semaines de l'étude RESCUE, qui sont "cohérents avec REVERSE", selon la firme.
Dans RESCUE, les patients étaient traités plus précocement. L'étude a inclus 39 patients chez qui la perte d’acuité visuelle a débuté moins de 6 mois avant le traitement.
Une amélioration de 13 lettres a été observée dans les yeux traités. Comme dans l'autre étude, on constatait aussi une amélioration, de 11 lettres, dans les yeux contrôles.
De ce fait, "le critère d'évaluation principal, défini comme une différence d'amélioration de l'acuité visuelle de 15 lettres entre les yeux traités par GS010 et les yeux sham après 48 semaines de suivi, n’a pas été atteint", constate Gensight.
Mais "des tendances vont dans le sens de l’efficacité de GS010", selon la société française qui met en avant dans son communiqué ces avantages potentiels. "L’analyse statistique suggère qu’à 48 semaines, les yeux traités avaient 3 fois plus de chances que les yeux sham de présenter une acuité visuelle de 20/200 ou plus, le seuil légal de cécité".
"Un patient sur 4 présente une meilleure progression de l’acuité visuelle" et "1 patient sur 4 présente une meilleure progression de la sensibilité aux contrastes" dans l’oeil traité comparé à l’oeil sham".
Dans le communiqué, les cofondateurs de GenSight Biologics, le Dr José-Alain Sahel (également directeur de l’Institut de la vision à Paris) et Bernard Gilly, mettent en avant le fait que dans les premiers mois de la NOHL il y a une dégénérescence rapide des neurones, ce qui rend plus difficile la mesure de l'efficacité du traitement. Des données à plus long terme sont nécessaires.
fb/nc/APMnews

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