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Amyotrophie spinale: deux enfants décédés dans des essais cliniques évaluant une thérapie génique de Novartis

ORLANDO, 23 avril 2019 (APMnews) - Des investigations sont en cours après le décès de deux enfants atteints d'amyotrophie spinale de type 1 (ASA ou SMA) dans des essais cliniques évaluant une thérapie génique, l'onasemnogène abéparvovec (Zolgensma*), a rapporté Novartis à l'occasion de la présentation de résultats intermédiaires, jeudi au congrès de la Muscular Dystrophy Association (MDA) à Orlando.
La filiale du groupe suisse, AveXis, a annoncé jeudi des résultats intermédiaires de l'essai clinique de phase III STR1VE suggérant un allongement de la survie sans événement des enfants traités en ouvert par une seule administration de cette thérapie génique.
Au 27 septembre 2018, 21 des 22 enfants traités étaient toujours en vie, atteignant 9,5 mois en médiane sans recours à la ventilation respiratoire (pendant au moins 16 heures pendant 14 jours consécutifs en l'absence de maladie aiguë réversible ou d'intervention chirurgicale).
Un enfant est mort d'une insuffisance respiratoire, mais ce décès n'a pas été considéré comme associé à la thérapie génique par les investigateurs et par un comité indépendant de surveillance des données de sécurité, rapporte Novartis dans son communiqué.
L'amyotrophie spinale se caractérise par une faiblesse musculaire, sévère et progressive, qui entraîne notamment une insuffisance respiratoire, principale cause de décès de ces enfants. A l'âge de 10,5 mois, le taux de décès est de 50%, selon des données historiques, alors que dans STR1VE, 86% des enfants ont atteint cet âge.
Interrogé par Reuters, Novartis a indiqué qu'un enfant de 6 mois est également décédé dans un essai clinique européen évaluant la thérapie génique. Il s'agit d'une étude de phase III (STRIVE-EU) qui doit porter sur 30 enfants, selon le registre ClinicalTrials.gov.
"Des données préliminaires indiquent qu'il est survenu dans le contexte d'une infection respiratoire sévère suivie par des complications neurologiques chez ce patient atteint de SMA de type 1 symptomatique et qu'il a été considéré comme possiblement associé au traitement par les investigateurs", a précisé un porte-parole du groupe suisse.
Les résultats d'une autopsie sont attendus. L'ensemble des investigateurs et les autorités réglementaires ont été averties, a-t-il ajouté.
Novartis attend dans les prochaines semaines une décision de la Food and Drug Administration (FDA) sur sa demande d'homologation, qui repose pour le moment sur les données provenant de 15 enfants (cf dépêche du 26/04/2017 à 11:41). Un dossier a également été déposé en Europe.
rtrs/ld/nc/APMnews

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