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Myopathie de Duchenne: l'ataluren pourrait retarder la perte de la marche

PHILADELPHIE, 10 mai 2019 (APMnews) - L'ataluren (Translarna*, PTC Therapeutics) semble retarder la perte de la marche chez les enfants présentant une myopathie de Duchenne, selon les données d'un registre international présentées au congrès de l'American Academy of Neurology (AAN), qui s'achève vendredi à Philadelphie.
L'ataluren est le premier traitement à avoir été homologué dans la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d'une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires à partir de 2 ans, rappelle-t-on.
Abdallah Delage de PTC Therapeutics et les responsables des centres participant au registre multicentrique STRIDE ont rapporté en session orale les résultats de suivi pour 207 enfants traités depuis au moins 12 mois.
Les patients avaient 9,8 ans en moyenne lorsqu'ils ont commencé le traitement par ataluren et 89,2% recevaient également des corticostéroïdes, selon le résumé de la communication.
Au moment de l'extraction des données, en juillet 2018, les patients étaient âgés en moyenne de 11,6 ans et 44,6% étaient traités depuis plus de 720 jours.
L'analyse a porté sur 372,6 patients-années d'exposition à l'ataluren. Il apparaît que la perte de la marche survient à 15,5 ans en moyenne chez les patients du registre. Selon les données disponibles, la perte de la marche survient le plus souvent avant 12 ans en l'absence de traitement, note-t-on.
La moitié des patients étaient toujours ambulatoires à 16,5 ans.
Le profil de sécurité de l'ataluren dans le registre correspondait à ce qui est connu.
Ces données suggèrent que l'ataluren pourrait retarder la perte de la marche, concluent les auteurs.
Dans une communication orale, PTC Therapeutics a par ailleurs rapporté les résultats d'une analyse post hoc de l'essai de phase III européen ATC DMD (cf dépêche du 16/10/2015 à 12:04), suggérant que l'ataluren est associé à une réduction de 27% du risque de perte fonctionnelle évaluée sur l'échelle NSAA sur 48 semaines par rapport à un placebo.
Lors de cette même session, Sarepta Therapeutics a présenté une analyse de la fonction respiratoire des patients traités par étéplirsen dans quatre études. Ce traitement a été homologué aux Etats-Unis sous le nom d'Exondys* 51 mais a été refusé par l'Agence européenne du médicament (EMA), qui attend les résultats d'une étude de phase III est en cours, rappelle-t-on.
Selon le résumé de la communication, la fonction pulmonaire se dégrade moins vite chez les patients traités par étéplirsen par rapport aux données disponibles sur l'évolution naturelle de la maladie. La capacité vitale forcée (CVF) a baissé de 2,2% pour des patients traités depuis au moins quatre ans, de 3,7% pour des patients traités depuis deux ans et de 3,8% pour d'autres traités depuis 96 semaines, contre une diminution de 6% dans une cohorte de patients traités par glucocorticoïdes candidats au traitement par saut de l'exon 51 du gène DMD.
Toujours lors de cette session, Catabis Pharmaceuticals a présenté des données de l'étude de prolongation en ouvert d'une étude de phase II sur l'édasalonexent (cf dépêche du 26/04/2018 à 13:31), suggérant un effet sur la progression de la maladie après 72 semaines de traitement.
ld/nc/APMnews

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