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AMM américaine pour Zolgensma*, médicament le plus cher du monde

BÂLE (Suisse), 27 mai 2019 (APMnews) - Novartis a annoncé vendredi soir dans des communiqués l'obtention d'autorisations de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis pour la thérapie génique Zolgensma* (onasemnogène abéparvovec) dans l'amyotrophie spinale et pour le traitement du cancer du sein Piqray* (alpélisib).
Zolgensma* a été homologué par la Food and Drug Administration (FDA) chez les enfants de moins de 2 ans présentant des mutations bi-alléliques du gène SMN1, y compris chez ceux ne présentant pas encore de symptômes.
L'homologation se base sur les résultats d'un essai de phase III clos et sur les données intermédiaires d'une étude en cours. Les résultats des deux programmes, qui ont au total impliqué 36 patients de moins de 8 mois, ont été présentés début mai au congrès de l'American Academy of Neurology (AAN) (cf dépêche du 07/05/2019 à 18:06).
L'essai clinique de phase III STR1VE a été mené sur 21 patients de moins de 6 mois atteints d'amyotrophie spinale de type 1, avec une ou deux copies du gène SMN2 et des délétions ou mutations homozygotes sur le gène SMN1. Les résultats intermédiaires ont démontré un taux de survie sans ventilation de 95% à l'âge de 10,5 mois, contre 50% selon l'histoire naturelle de la maladie.
L'étude SPR1NT, toujours en cours de recrutement, a démontré un taux de survie de 100% chez les 18 patients inclus à un stade pré-symptomatique après un suivi de 5,4 mois.
Novartis a fixé le prix catalogue de Zolgensma*, qui s'administre en une prise unique, à 2,125 millions de dollars, ce qui en fait le médicament au prix unitaire le plus élevé dans le monde.
Cité dans un communiqué, le directeur général de Novartis Vas Narasimhan a assuré s'être appuyé sur "les modèles de tarification basée sur la valeur (value based pricing) afin de proposer un prix d'environ 50% moins élevé que celui de plusieurs comparateurs établis, notamment que le coût d'un traitement chronique de la SMA pendant 10 ans", qu'il estime à 4 millions de dollars.
Un seul autre médicament est à ce jour autorisé dans cette maladie, Spinraza* (nusinersen, Biogen), dont le prix catalogue est équivalent à 750.000 dollars la première année puis à 375.000 dollars par an ensuite.
Selon Novartis, le prix de Zolgensma* est également moitié moins élevé que la valeur de chaque année de vie gagnée ajustée sur la qualité de vie (QALY), fixée par l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER).
En février, le même ICER estimait que le prix de Zolgensma* resterait efficient si son prix était fixé à 900.000 dollars, rappelle-t-on (cf APM EH5PNHAY).
Selon un analyste de RBC Capital Management cité par Reuters, le prix fixé par Novartis pourrait servir de référence pour d'autres thérapies géniques en cours de développement. Sur cette base, la thérapie génique de la maladie de Duchenne de Sarepta pourrait coûter 2,5 millions de dollars, si elle est approuvée.
Novartis a assuré dans ce communiqué travailler avec les payeurs pour élaborer un modèle de paiement étalé dans le temps pour s'adapter au système de santé américain actuel. "Nous avons aussi établi des accords basés sur les résultats du traitement avec les payeurs car nous croyons à la valeur à long terme de Zolgensma* et tenons à soutenir le traitement", a indiqué Dave Lennon, président d'Avexis, la filiale de Novartis consacrée aux thérapies géniques.
Novartis anticipe une homologation en Europe et au Japon cette année. En France, l'Association française contre les myopathies (AFM)-Téléthon a salué l'homologation américaine comme "un formidable espoir pour les malades" et appelé l'Agence européenne du médicament (EMA) à "accélérer le processus d'autorisation pour l'Europe", dans un communiqué diffusé samedi.
Le consensus des estimations table sur un chiffre d'affaires annuel de 2,4 milliards de dollars pour Zolgensma, rapporte Reuters.

Piqray* approuvé dans une forme de cancer du sein

La FDA et Novartis ont également annoncé vendredi l'homologation de l'inhibiteur de PI3K Piqray*, en association avec une thérapie hormonale à base de fulvestrant, dans le traitement des hommes et des femmes ménopausées atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique HR+ HER2- avec mutation sur PIK3CA, en progression à la suite d'un traitement avec un inhibiteur d'aromatase.
Selon Novartis, 40% des patients atteints d'un cancer du sein HR+ HER2- présentent cette mutation.
Dans son communiqué, l'agence américaine a souligné qu'il s'agit du premier inhibiteur de PI3K à obtenir une autorisation de mise sur le marché dans cette pathologie. Elle a également approuvé la mise sur le marché du test diagnostic compagnon, le kit Therascreen PIK3CA RGQ PCR de Qiagen.
L'AMM de Piqray* se base sur les résultats de l'étude de phase III SOLAR-1, menée en double aveugle sur 572 patients. Elle a démontré une survie sans progression médiane de 11 mois chez les patients traités par la combinaison de l'apélisib et du fulvestrant, contre 5,7 mois chez les patients traités par le seul fulvestrant (cf dépêche du 22/10/2018 à 09:25).

Jakafi* obtient une extension d'AMM

Novartis a par ailleurs bénéficié d'une troisième homologation américaine vendredi, avec une extension d'indication pour Jakafi* (ruxolitinib, avec Incyte, Jakavi* en Europe) dans la maladie du greffon contre l'hôte aiguë (GVHD) chez les patients âgés de plus de 12 ans.
L'inhibiteur de JAK1 et JAK2 est le premier traitement autorisé par la FDA dans cette pathologie.
L'AMM se base sur les données de l'étude de phase III REACH1, qui ont démontré l'efficacité du ruxolitnib en association avec des corticostéroïdes chez les patients présentant une GVHD aiguë de classe II à IV réfractaire aux stéroïdes.
Jakafi* est déjà autorisé sur le marché américain dans la myélofibrose et la polycythémie véra. Comme pour la GVHD, il est commercialisé dans ces indications par Incyte aux Etats-Unis et par Novartis dans le reste du monde.
Lundi en fin de matinée à la Bourse suisse, l'action Novartis gagnait 1,4% à 88,45 CHF. Elle a progressé de plus de 19% depuis le début de l'année.
rtrs/mjl/eh/APMnews

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