SAINT-DENIS (Seine-Saint-Denis), 9 septembre 2019 (APMnews) - La commission de la transparence (CT) estime que l'inhibiteur de tyrosine kinase Bosulif* (bosutinib, Pfizer) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans une extension d'indication dans la leucémie myéloïde chronique (LMC) nouvellement diagnostiquée, selon un avis de juillet mis en ligne vendredi.
Le produit a obtenu cette extension d'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en juin 2018 (cf dépêche du 08/06/2018 à 15:04). Il était auparavant homologué depuis 2013 dans la LMC Ph+ en phase chronique, accélérée ou blastique, précédemment traitée avec un ou plusieurs inhibiteurs de tyrosine kinase et pour lesquels l'imatinib, le nilotinib (Tasigna*, Novartis) et le dasatinib ne sont pas considérés comme des options de traitement appropriées (cf dépêche du 28/03/2013 à 09:59).
Comme dans son indication d'origine, la CT a accordé à Bosulif* un SMR important et une ASMR V dans l'extension d'indication. Elle considère qu'il s'agit "d'une alternative en première intention".
La commission indique avoir pris en compte "la démonstration de la supériorité du bosutinib par rapport à l'imatinib en termes de réponse moléculaire majeure (RMM) à 12 mois et de réponse cytogénétique sur 12 mois" mais souligne "l'absence de démonstration d'un gain sur les autres critères de jugement", le "recul limité des données disponibles (un an contre un suivi de plus de 10 ans pour l'imatinib)" et l'absence de comparaison directe au nilotinib.
La population cible dans l'extension d'indication peut être estimée entre 720 et 760 patients par an.
La CT a par ailleurs octroyé un SMR important et une ASMR V au traitement des troubles du cycle de l'urée Ravicti* (phénylbutyrate de glycérol sous forme liquide, Sobi) dans une extension d'indication chez les nourrissons de moins de 2 mois.
Déjà homologué depuis 2015 chez les enfants à partir de 2 mois, Ravicti* a obtenu son extension d'indication en décembre 2018 (population cible maximale de 3.400 patients en France).
Pour se prononcer, la CT a tenu compte du besoin médical dans les troubles du cycle de l'urée -une maladie rare et grave-, des études comparatives mettant en évidence une non-infériorité versus Ammonaps* (phénulbutyrade de sodiul, Sobi) en termes de contrôle de la concentration plasmatique en ammoniaque chez l’enfant âgé de plus de 2 mois et l’adulte, et de son profil de tolérance chez l'enfant de 0 à 2 mois.
Elle estime que Ravicti* n'apporte pas d'ASMR par rapport à Ammonaps*, et note que sa forme liquide est particulièrement adaptée à l'administration par sonde et par voie orale chez le jeune enfant.
Le traitement de la mucoviscidose Kalydeco* (ivacaftor, Vertex) a quant à lui obtenu un SMR important et une ASMR II (importante) dans la prise en charge des enfants âgés de 12 mois à 2 ans, pesant entre 7 kg et 25 kg, porteurs l'une des mutations du gène CFTR suivantes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Cela concerne une population cible française inférieure à cinq patients.
Le produit est autorisé en Europe depuis juillet 2012 chez les patients à partir de 2 ans et depuis novembre 2018 entre 12 mois et 2 ans.
La CT indique que les données d'efficacité et de tolérance de Kalydeco* observées chez les enfants âgés de 12 mois à 2 ans étaient similaires à celles déjà évaluées par la commission chez les enfants de 2 ans et plus (ASMR II également). Elle relève le "recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme", tout en soulignant le besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie.
La commission indique que les conditionnements ne sont pas adaptés aux conditions de prescription et recommande une harmonisation de leur taille à 30 jours de traitement. Elle demande également à ce que la prescription de Kalydeco* soit réservée aux médecins expérimentés dans le traitement de la mucoviscidose et rappelle que, à sa demande, une étude est en cours pour fournir des données supplémentaires sur les patients de 6 ans et plus.
La commission s'est également penchée sur la demande d'inscription au remboursement de Crysvita* (burosumab, Kyowa Kirin Pharma) dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse chez les enfants âgés de 1 an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse.
A l'origine, Kyowa Kirin n'avait sollicité qu'un agrément aux collectivités, rappelle-t-on. Mais dans son avis mis en ligne en février, dans lequel Crysvita* bénéficie d'une ASMR III (modérée), la CT avait demandé que soit étudiée une inscription au remboursement, notamment au regard du mode d'administration et de la posologie du produit (une injection sous-cutanée toutes les deux semaines) (cf dépêche du 05/02/2019 à 14:24).
Le nouvel avis porte donc sur une inscription au remboursement. La CT ne modifie pas son appréciation et attribue au médicament un SMR important uniquement en cas de forme sévère réfractaire au traitement conventionnel (analogue de la vitamine D et suppléments de phosphate) ou de forme sévère compliquée.
La CT a par ailleurs accordé un SMR important et une ASMR III à une extension d'indication de Botox* (toxine botulique en poudre pour solution injectable, Allergan, en cours de rachat par AbbVie).
Celle-ci concerne le traitement de l'hyperactivité détrusorienne neurologique conduisant à une incontinence urinaire non contrôlée par un traitement anticholinergique chez les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) et dont le mode mictionnel est spontané. Le médicament n'était jusqu'ici autorisé que chez les patients "n'utilisant pas l'autosondage comme mode mictionnel". Cette restriction a été supprimée en 2017 et l'AMM rectifiée en mai 2018.
L'agrément aux collectivités pour cette indication a été publié au Journal officiel en juillet, avant la mise en ligne de l'avis, note-t-on (cf dépêche du 26/07/2019 à 12:14).
La commission a aussi établi un avis afin de renouveler l'inscription de l'anticancéreux Celltop* (étoposide, Baxter) 25 et 50 mg, après que son résumé des caractéristiques du produit (RCP) a été harmonisé au niveau européen.
Le nouveau libellé précise les six indications dans lesquelles Celltop* est homologué en association à d'autres agents de chimiothérapie autorisés. Il s'agit du cancer testiculaire récidivant ou réfractaire, du cancer du poumon à petites cellules, du lymphome de Hodgkin récidivant ou réfractaire, du lymphome non hodgkinien récidivant, de la leucémie aiguë myéloïde (LAM) récidivante ou réfractaire et du cancer de l'ovaire non épithélial ou épithélial résistant/réfractaire au platine.
Les changements de RCP et d'indication n'ont pas modifié l'avis de la CT, qui maintient le SMR important et l'ASMR de niveau V de Celltop* par rapport aux autres présentations d'étoposide disponibles par voie injectable.
La commission a enfin souhaité réévaluer Afinitor* (évérolimus, Novartis) dans "le cancer du sein avancé avec récepteurs hormonaux positifs, HER2/neu négatif, en association avec l'exémestane, chez les femmes ménopausées sans atteinte viscérale symptomatique dès récidive ou progression de la maladie et précédemment traitées par un inhibiteur non-stéroïdien de l'aromatase".
Sur la base de nouvelles données disponibles qu'elle avait elle-même sollicitées, la CT n'a pas modifié son appréciation de 2013 pour cette indication (SMR modéré et ASMR V).
mjl/gb/APMnews
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