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Amyotrophie spinale: Roche annonce de nouveaux résultats positifs pour le risdiplam

BALE, 12 novembre 2019 (APMnews) - Roche annonce dans un communiqué que son étude pivot SUNFISH sur le risdiplam dans l'amyotrophie spinale de type 2 et 3 a atteint le critère primaire d'efficacité.
Il s'agit de "la plus grande étude contrôlée contre placebo conduite dans l'amyotrophie spinale de type 2 ou 3", se félicite le laboratoire. Les résultats chiffrés ne sont pas donnés, ils seront présentés ultérieurement à un congrès, indique le laboratoire.
Le critère primaire d'efficacité était l'amélioration par rapport à un placebo sur l'échelle MFM-32 (Motor Function Measure 32).
Des résultats de la première partie de l'étude, sur 51 patients âgés de 2 à 25 ans, ont déjà été présentés en mai dernier au congrès de l’American Academy of Neurology (AAN) (cf dépêche du 07/05/2019 à 18:06) et montraient une amélioration médiane de 3,13 points sur le MFM-32. Cette phase pilote de détermination de dose a été suivie d'une deuxième phase chez 180 patients.
Le profil de sécurité était cohérent avec ce qui était déjà connu et il n'y avait pas de nouveau signal, indique la firme suisse.
Outre SUNFISH, le risdiplam est évalué dans les étude FIREFISH (amyotrophie spinale de type 1), JEWELFISH (chez des patients de 6 mois à 60 ans ayant déjà reçu d'autres thérapies ciblées de l'amyotrophie spinale) et RAINBOWFISH (étude pharmacologique chez des nouveau-nés de 0 à 6 semaines n'ayant pas encore de symptômes).
Roche, dont le produit pourrait concurrencer Spinraza* (nusinersen) de Biogen ainsi que la thérapie génique Zolgensma* (onasemnogene abeparvovec) de Novartis, indique que "les données vont être partagées avec les autorités de santé dans le monde" en vue de l'homologation du risdiplam.
fb/sl/APMnews

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