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Récupération partielle de la fonction visuelle après thérapie optogénétique (première mondiale)

PARIS, 25 mai 2021 (APMnews) - Un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire avancée a retrouvé une vision partielle après une thérapie optogénétique ciblant les cellules ganglionnaires de la rétine, associée à l'utilisation d'un dispositif optique spécifique, selon une étude internationale coordonnée par des chercheurs français et américain, publiée dans Nature Medicine.
Il s'agit du premier cas rapporté de récupération fonctionnelle partielle d'une maladie neurodégénérative après thérapie optogénétique, soulignent José-Alain Sahel, professeur à Sorbonne Université, chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts, fondateur de l'Institut de la Vision (Sorbonne Université/Inserm/CNRS), et professeur et directeur du département d’ophtalmologie à l’université de Pittsburgh, et ses collègues.
La rétinite pigmentaire fait partie des maladies héréditaires neurodégénératives de l'oeil, liée à une perte des photorécepteurs pouvant entraîner une cécité totale.
L'optogénétique permet de restaurer, indépendamment des mutations en cause, la fonction neuronale dans un circuit spécifique. Elle consiste à induire l'expression d'une opsine microbienne, protéine capable de transformer l'énergie lumineuse en activité électrique, dans des neurones spécifiques afin de les rendre sensibles à la lumière. Cette technique existe depuis une vingtaine d'années, utilisée en recherche fondamentale en neurosciences pour l'étude du fonctionnement des circuits neuronaux, mais c'est la première fois qu'elle est utilisée chez l'homme à des fins cliniques, est-il expliqué dans un communiqué commun de Sorbonne Université, l'Inserm, le CNRS et l'hôpital des Quinze-Vingts.
Ici, un vecteur viral adéno-associé (GS030-DP) codant la channelrhodopsine ChrimsonR, fusionnée à une protéine fluorescente rouge, a été administrée par injection intravitréenne unique dans l'oeil le plus atteint du patient, en ciblant principalement les cellules ganglionnaires de la zone fovéale de la rétine. "Cette opsine détecte la lumière ambrée, plus sûre pour les cellules rétiniennes que la lumière bleue utilisée pour d'autres types de recherche optogénétique", selon le communiqué.
En complément, des lunettes spécifiques équipées d'une caméra (GS030-MD) ont été conçues par les chercheurs. Elles détectent les variations locales de l'intensité de la lumière et projettent les impulsions lumineuses correspondantes sur la rétine, en temps réel, afin d'activer optogénétiquement les cellules ganglionnaires rétiniennes transduites. Elles permettent ainsi de produire des images visuelles projetées en images de couleur ambre sur la rétine.
Avant le traitement, le patient ne pouvait que percevoir la présence de lumière mais ne détectait visuellement aucun objet. Sept mois après ce traitement, le patient a commencé à rapporter des signes d'amélioration visuelle. Les tests montrent qu'avec les lunettes, il pouvait percevoir, localiser, compter et toucher différents objets, en n'utilisant que son oeil traité. Il en était incapable sans les lunettes, ni en utilisant l'autre oeil avec ou sans lunettes.
Ce patient a été traité dans le cadre de l'essai de phase I/IIa PIONEER, prévoyant d'inclure, dans trois cohortes d'escalade de dose, 3 patients, soit 9 au total. A fin 2020, 7 patients avaient reçu une injection intra-vitréenne de GS030-DP. En raison de la pandémie de Covid-19, seul 1 patient a pu recevoir, à la date de rédaction de leur article, les sessions de test, écrivent les chercheurs.
"Les personnes aveugles atteintes de différents types de maladies neurodégénératives des photorécepteurs [avec] un nerf optique fonctionnel seront potentiellement éligibles pour le traitement, mais il faudra du temps avant que cette thérapie puisse être proposée. La société GenSight Biologics compte lancer prochainement un essai de phase 3 pour confirmer l’efficacité de cette approche thérapeutique", précise le Pr Sahel dans le communiqué.
(Nature Medicine, publication en ligne du 24 mai)
cd/nc/APMnews

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