SAINT-DENIS (Seine-Saint-Denis), 6 septembre 2021 (APMnews) - La Haute autorité de santé (HAS) a annoncé lundi dans un communiqué qu'elle autorisait l'accès précoce à Trodelvy* (sacituzumab govitecan, Gilead) en traitement de deuxième ou troisième ligne dans le cancer du sein triple négatif.
Elle a rendu sa décision le 2 septembre, après avis favorable de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) sur la présomption de rapport bénéfice-risque, a-t-elle expliqué. L'indication concerne précisément le cancer du sein triple négatif non résécable ou métastatique chez les patientes ayant précédemment reçu au moins deux lignes de traitement systémique ou plus, comprenant au moins l'une d'entre elles au stade avancé.
Il s'agit du deuxième traitement à bénéficier d'un accès précoce tel que défini par la refonte du système d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) entrée en vigueur au 1er juillet (cf dépêche du 01/07/2021 à 17:24), après Ronapreve* (casirivimab + imdévimab, Regeneron/Roche) dans le Covid-19 (cf dépêche du 06/08/2021 à 14:24).
La décision de la HAS, valable un an, ouvre droit à une prise en charge immédiate au titre de l'accès précoce (contrairement à l'ancien système d'ATU qui nécessitait la publication d'un arrêté de prise en charge au Journal officiel). L'industriel dispose de deux mois maximum à compter de la publication de la décision pour mettre à disposition le médicament. Selon la HAS, la durée de l'autorisation "devrait permettre de répondre aux besoins de l'ensemble des patientes concernées en attendant l'aboutissement de la procédure d'obtention d’une autorisation de mise sur le marché [AMM]".
Selon l'avis de la HAS mis en ligne sur son site, la demande d'AMM a été déposée le 3 mars auprès des autorités européennes.
Trodelvy* était déjà accessible dans cette indication dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative depuis novembre 2020, puis via une autorisation d'accès compassionnel depuis le 1er juillet, a rappelé la HAS.
Un collectif de patients, #MobilisationTriplettes, s'était constitué pour dénoncer un accès trop restreint à ce traitement, qui n'avait pu être administré qu'à 78 patientes en juin, alors que le médicament est homologué aux Etats-Unis depuis avril, rappelle-t-on (cf dépêche du 17/06/2021 à 18:15).
Cette distribution au compte-goutte est due à des tensions d'approvisionnement en Europe sur ce produit fabriqué aux Etats-Unis. Claude Coutier, cofondatrice du collectif #MobilisationTriplettes, a accueilli positivement l'autorisation d'accès précoce mais estimé que cela ne règlera pas dans l'immédiat le problème de la disponibilité de Trodelvy*. "On est déjà content que Gilead ait déposé le dossier d'accès précoce, ce qui permettra d'éviter une rupture à partir du moment où il y aura une AMM européenne", a-t-elle expliqué à APMnews lundi. Le laboratoire a toutefois prévenu le collectif que le médicament ne sera pas disponible "sans limitation de dose" avant début novembre, a-t-elle indiqué.
La décision des agences s'appuie sur les données d'efficacité et de tolérance issues des résultats de l'étude ASCENT de phase III randomisée, qui a comparé l'anticorps conjugué avec une chimiothérapie (éribuline, capécitabine, gemcitabine ou vinorelbine). Dans cette étude, la médiane de survie sans progression dans la population sans métastases cérébrales observée, qui était le critère de jugement principal, a été de 5,6 mois dans le groupe comprenant Trodelvy* versus 1,7 mois avec une chimiothérapie, soit une réduction de risque de progression ou de décès de 59% (cf dépêche du 21/09/2020 à 08:09).
La HAS a souligné que Trodelvy* "remplit pleinement les 4 critères nécessaires pour obtenir une autorisation d'accès précoce":
- il est destiné à traiter une maladie grave et invalidante, la survie globale médiane de ce cancer étant de 14 mois et demi avec un taux de survie à 5 ans de 11,3%. "De plus, il s’agit d’une maladie invalidante avec un impact majeur sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle liés notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d'autonomie", a ajouté la HAS
- il n'existe pas d'autres traitements appropriés dans l'indication retenue
- la mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée "puisqu'il s'agit d'un traitement spécifique du cancer à visée curative pour une maladie dont le pronostic vital au stade avancé est engagé à court terme"
- Trodelvy* est susceptible d'être innovant "car il s'agit d'une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel d'efficacité aux patientes et le médicament dispose d'un plan de développement adapté".
Selon le protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) mis en ligne sur le site de la HAS, les rapports de synthèse doivent être soumis tous les 12 mois.
La dose recommandée de sacituzumab govitecan est de 10 mg/kg de poids corporel, administrée en perfusion intraveineuse une fois par semaine, aux premier et huitième jours de chaque cycle de traitement de 21 jours. Avant chaque administration, il est recommandé d'administrer un traitement préventif des réactions à la perfusion et des nausées et vomissements chimio-induits.
mjl/rm/APMnews
Testez APM NEWS et profitez de l'intégralité de nos dépêches
30 à 50 dépêches par jour sur les sujets du domaine de la santé
Plus de 80 000 utilisateurs en France
20 journalistes experts en France et 3 bureaux en Europe
ou
Connectez-vous
A lire aussi
-
Dans la vie de l'industrie: Sanofi, AstraZeneca, Quell, BMS, Vertex, CRISPR, Pierre Fabre, Guerbet, Intrasense, WBA, Option Health, USA/Covid
-
La mesure de la fraction expirée du monoxyde d'azote sans valeur ajoutée pour ajuster le traitement anti-asthmatique (HAS)
-
Santé sexuelle: l'Igas recommande un meilleur suivi et pilotage des différentes structures, avant un éventuel regroupement
