PARIS, 19 décembre 2022 (APMnews) - Le remboursement de la trithérapie Kaftrio* (ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor, Vertex), qui présente des "résultats extraordinaires" dans le traitement de la mucoviscidose, devrait être étendu aux enfants à partir de 6 ans (contre 12 ans actuellement) "dans les prochains jours", a assuré le ministre de la santé et de la prévention, François Braun, dans une interview au Journal du dimanche (JDD).
La thérapie est pour l'instant disponible dans le cadre dérogatoire d'un accès précoce, accordé en mars (cf
dépêche du 29/03/2022 à 16:54), et seulement pour une partie des enfants âgés de 6 à 11 ans (hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation du gène CFTR à fonction minimale).
Son association avec Kalydeco* (ivacaftor, Vertex) a été homologuée pour la première fois en Europe en août 2020 pour les enfants à partir de 12 ans, et inscrite au remboursement en juillet 2021 (cf
dépêche du 05/07/2021 à 09:13). Elle a décroché une extension chez les 6-11 ans en janvier (cf
dépêche du 11/01/2022 à 15:50).
L'arrêté d'extension du remboursement à partir de 6 ans "est prêt et devrait paraître dans les prochains jours", a affirmé François Braun, pointant "un espoir immense pour les 5.500 enfants malades".
"Il sera disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière", a-t-il ajouté.
Aucun arrêté concernant Kaftrio* n'a été publié au Journal officiel (JO) samedi ou dimanche, mais le laboratoire Vertex a confirmé lundi dans un communiqué qu'un accord de remboursement de l'extension d'indication chez les 6-11 ans porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR a été trouvé.
Dans un communiqué diffusé samedi, l'association Vaincre la mucoviscidose a dit être "intervenue auprès du cabinet du ministre de la santé" pour que la publication au JO ait lieu "dans les plus brefs délais".
Plus de 700 patients sont concernés par cette extension alors qu'"environ 200 enfants de cet âge pouvaient déjà bénéficier depuis le mois de mars de la trithérapie" via l'accès précoce, a-t-elle relayé.
"Bien que ce traitement ne guérisse pas et qu'il ne faille pas s'attendre chez ces enfants à des effets aussi spectaculaires à court terme que ceux observés chez des adultes sévèrement atteints, il permet d'espérer en une évolution différente de la maladie, en préservant et stabilisant leur capital santé", a-t-elle noté.
Pour rappel, la commission de la transparence (CT) a attribué à Kaftrio* + Kalydeco* une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) chez les patients de 6 à 11 ans, estimant la population cible à 921 patients (cf
dépêche du 10/06/2022 à 15:34).
La Haute autorité de santé (HAS) a aussi mis en ligne ces derniers jours l'avis de l'évaluation médico-économique réalisée par la commission d'évaluation économique et de santé publique (Ceesp) spécifiquement dans la population des 6-11 ans.
Dans cet avis daté de début octobre, la commission a "invalidé" l'étude d'efficience soumise par l'industriel chez les patients hétérozygotes et homozygotes. Elle a fait état d'un "manque de documentation concernant la comparaison indirecte réalisée pour estimer les données d'efficacité relatives de la population homozygote", et d'une "méthode d'estimation de l'utilité non conforme" et "largement en faveur du traitement évalué".
Dans la population hétérozygote, l'analyse de sensibilité montre que Kaftrio* est associé à un ratio différentiel coût-résultat (RDCR) sur un horizon temporel de 40 ans de 655.057 euros par année de vie ajustée sur la qualité de vie (QALY).
La boîte de 56 comprimés pelliculés de Kaftrio est vendue au prix public TTC (toutes taxes comprises, hors honoraires de dispensation) de 10.158,27 euros, rappelle-t-on.
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