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Achondroplasie: accès précoce pour Voxzogo* dans une population restreinte

Le collège de la Haute autorité de santé (HAS) a accordé une autorisation d'accès précoce à Voxzogo* (vosoritide, BioMarin) dans une population plus restreinte que celle de son autorisation de mise sur le marché (AMM) à savoir le traitement de l'achondroplasie chez les patients âgés d'au moins 5 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées, a-t-il annoncé dans une décision mise en ligne mardi sur son site internet.

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