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Feu vert du CMUH pour l'homologation de la thérapie génique Upstaza*

Le comité des médicaments à usage humain (CMUH) a rendu un avis favorable à l'homologation de la thérapie génique Upstaza* (eladocagene exuparvovac, PTC Therapeutics) dans le traitement, chez l'adulte et l'enfant, du déficit sévère en décarboxylase des acides aminés aromatiques (AADC) avec diagnostic génétiquement confirmé, a annoncé l'Agence européenne du médicament (EMA) vendredi.

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