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Résultats préliminaires positifs pour la thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo B

Une thérapie génique a permis d'améliorer l'activité d'une protéine dans le cerveau de quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B ou mucopolysaccharidose de type III, selon les résultats d'un essai clinique de phase I/II présentés au congrès de l'European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), qui se tenait en fin de semaine dernière à Helsinki.

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