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Bénéfice maintenu à trois ans pour l'étéplirsen dans la myopathie de Duchenne

La thérapie par saut d'exon étéplirsen semble avoir une efficacité fonctionnelle qui se maintient à trois ans chez des garçons atteints d'une myopathie de Duchenne, selon des données de suivi en ouvert présentées mardi au congrès de l'American Academy of Neurology (AAN), qui se tient cette semaine à Vancouver.

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