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Premières données de phase III encourageantes pour une thérapie génique dans l'amyotrophie spinale

La thérapie génique AVXS-101 a permis d'améliorer la fonction motrice chez les premiers patients avec amyotrophie spinale de type 1 (SMA de type 1) inclus dans un essai clinique de phase III et semble avoir un effet durable, selon les données de suivi à 24 mois d'une étude de phase I, a annoncé AveXis, mardi dans un communiqué.

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