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Bénéfice maintenu jusqu'à cinq ans d'une thérapie génique dans l'adrénoleucodystrophie

La thérapie génique développée par Bluebird Bio (Lenti-D*) semble avoir un effet bénéfique qui se maintient jusqu'à cinq ans, c'est-à-dire l'absence de handicap fonctionnel majeur pour la majorité des enfants suivis dans l'étude de prolongation d'un essai clinique de phase II/III, selon des résultats présentés au congrès de la European Pediatric Neurology Society (EPNS), à Athènes.

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