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Maladie de Duchenne: premiers résultats prometteurs pour le transfert d'un gène de micro-dystrophine

Dans la myopathie de Duchenne, une thérapie génique permettant le transfert d'un gène codant pour une micro-dystrophine a permis une amélioration fonctionnelle chez 4 jeunes enfants malades, le traitement s'étant révélé sûr et bien toléré, selon une étude américaine de phase I/IIa publiée dans JAMA Neurology.

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