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Amyotrophie spinale de type 1: nouvelles données intermédiaires de phase III encourageantes pour la thérapie génique de Novartis

La thérapie génique Zolgensma* (onasemnogene abeparvovec) semble permettre à des enfants atteints d'amyotrophie spinale de type 1 d'atteindre des étapes importantes du développement moteur, selon des données intermédiaires d'un essai clinique de phase III européen, a annoncé Novartis, jeudi dans un communiqué.

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