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Nouvelles données positives pour la thérapie génique onasemnogène dans l'amyotrophie spinale

La thérapie génique onasemnogène abéporvavec (Zolgensma*, Novartis) a donné des résultats positifs chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale à un stade présymptomatique, selon de nouvelles données présentées au congrès virtuel de l'American Academy of Neurology (AAN), qui s'est tenu la semaine dernière.

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