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Feu vert du CMUH à une thérapie génique dans une maladie neurologique rare

Le comité des médicaments à usage humain (CMUH) a rendu un avis favorable à l'homologation de la thérapie génique Skynosa* (élivaldogène autotemcel, Bluebird bio) dans le traitement des enfants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale, une maladie neurologique héréditaire rare, a annoncé vendredi l'Agence européenne du médicament (EMA).

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