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La thérapie génique onasemnogène efficace dans l'amyotrophie spinale à différents stades de la maladie

La thérapie génique onasemnogène abeparvovec (Zolgensma*) en une seule injection semble permettre un développement quasi "normal" de l'enfant ou apporter une amélioration clinique selon qu'elle est administrée au stade présymptomatique ou symptomatique, d'après de nouvelles données d'essais cliniques de phase III, a annoncé Novartis en amont de leur présentation, mardi, en session orale "late-breaking" du congrès virtuel de l'European Academy of Neurology (EAN).

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