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Amyotrophie spinale: Novartis lance un nouvel essai sur sa thérapie génique par voie intrathécale

Novartis a annoncé mardi dans un communiqué qu'il allait lancer un nouvel essai de phase III évaluant sa thérapie génique OAV-101 (onasemnogene abéparvovec, ex AVXS-101) administrée par voie intrathécale dans le traitement de l'amyotrophie spinale de type 2 chez les patients naïfs de tout traitement âgés de 2 à 18 ans, après que la Food and Drug Administration (FDA) a décidé de lever la suspension partielle d'un essai prononcée fin 2019.

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