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Nouvelles données sur l'efficacité de l'onasemnogène administré au stade présymptomatique

La thérapie génique onasemnogène abeparvovec (Zolgensma*, Novartis) apparaît efficace en traitement de l'amyotrophie spinale, en une seule perfusion par voie intrathécale au stade présymptomatique, chez les enfants porteurs de deux ou trois copies du gène SMN2, selon des données présentées au congrès de l'American Academy of Neurology (AAN), qui se tient cette semaine à Seattle.

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