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Maladies rares: une recherche clinique "forte" mais des méthodes à revoir (Leem)

Les groupes pharmaceutiques ont une "forte" activité de recherche clinique dans les maladies rares, avec près de 3.000 essais recensés dans le monde entre 2016 et 2021, notamment en oncologie et en pédiatrie, mais les spécificités de ces traitements "impliquent le développement de nouveaux référentiels dans les méthodes d'évaluation", selon un rapport du Leem (Les entreprises du médicament) mis en ligne jeudi.

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