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AMM américaine pour la thérapie génique Zynteglo*, nouveau médicament le plus cher aux Etats-Unis

La Food and Drug Administration (FDA) a accordé jeudi une autorisation de mise sur le marché (AMM) à la thérapie génique Zynteglo* (bétibéglogène autotemcel, Bluebird bio) dans la bêta-thalassémie pour les enfants et les adultes ayant besoin de transfusions régulières, avec un prix catalogue fixé à 2,8 millions de dollars, ce qui en fait le médicament le plus cher du marché américain.

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